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有这样一群罕见病群体，每年最担心疾病复发，因为每次复发都可能失去视力、行动能力甚至生命，他们中60%接受过高等教育，却有超过1/3处于长期失业，还有超过2/3的患者生活无法自理，这就是一种叫做视神经脊髓炎的谱系疾病，简称NMOSD。为引发社会对该疾病更多的关注，《中国NMOSD患者综合社会调查白皮书》(以下简称《白皮书》)近日发布。
北京协和医院神经科主任医师崔丽英教授于活动现场发言。 钟欣 摄
由中国罕见病联盟指导，北京病痛挑战公益基金会主办，罗氏制药中国支持的世界首个“NMOSD患者关爱日”活动近日在京举行，会上发布首个《中国NMOSD患者综合社会调查白皮书》(以下简称《白皮书》)。专家介绍称，NMOSD多发生在青壮年这一黄金年龄，患者仍面临着缺药、少药的局面，希望通过《白皮书》的发布，唤起社会对罕见病群体的关爱。
中国罕见病联盟执行理事长李林康于活动现场发言。 钟欣 摄
据介绍，视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)，是一种罕见的、终生的、致衰性的自身免疫性疾病，以视神经和脊髓的炎性病变为特征，全球患病率为1～5/10万人/年，非白种人尤其是亚洲人群更为易感。《白皮书》数据显示：在受访的333名NMOSD患者中，除了最常见的视力受损、肢体麻木或疼痛、及疲乏症状外，64.3%的患者还存在贫血、高脂血症、甲状腺疾病等合并症。
北京协和医院神经科主任医师崔丽英教授介绍：“NMOSD多发生在青壮年这一黄金年龄，患者常会经历复发性疾病过程，而每一次复发都可能导致神经损伤和残疾逐步累积，从而造成失明和瘫痪等严重残障后果，更严重者甚至导致死亡。”
目前中国尚无针对NMOSD治疗获批的预防复发药物，患者仍面临着缺药、少药的局面，除了自身治疗方面的困难，该疾病也给患者及其家庭带来了极大的经济和心理负担。《白皮书》显示，疾病是导致所有患者失业/失学的主要原因，90%的失业情况和100%的失学情况都是由疾病导致。此外，近60%的成人受访者拥有大专及以上学历，在这群患者中有三成处于失业状态。而且该病治疗费用高昂，医保可报销比例低，总体医疗费用中80.7%均需患者自费。由于疾病致残率较高，60.4%的患者日常生活无法完全自理，42.0%的患者需要各类型的(比如沐浴凳、拐杖、手推轮椅和低视力辅助仪器，含放大镜等)辅助工具。同时，长时间的病痛与价值感的缺失，导致患者心理问题突出，在生活质量评估中，受访患者的生理健康和心理健康的总评分远远低于普通人群。
中国罕见病联盟执行理事长李林康表示：“无药可用是NMOSD患者目前面临的最大困境，他们的日常生活也遭受着极大挑战，我们希望通过《白皮书》的发布，唤起社会对罕见病群体的关爱，为罕见病诊疗服务的改善提供思考，同时也为患者了解自身群体生活状态提供数据事实。罕见病诊疗水平的提升离不开多方的支持和关注，在加速新药审批以及完善医疗保障制度以外，还需要社会各界发挥力量，让更多罕见病患者拥抱健康。”
香港中文大学医学院研究助理教授董咚表示：“NMOSD患者不仅面临疾病的痛苦、无药可医的窘境，更要面对经济以及心理上的双重压力。虽然大部分患者享有基本医保，但保障范围有限，无法覆盖非适应症药物，超过一半的受访家庭发生了灾难性的医疗支持，NMOSD患者生活质量及其照顾者的幸福感也明显低于普通人群。我们呼吁全社会一起，关注NMOSD患者生存现状，让NMOSD患者病有所医，医有所保。”
北京病痛挑战基金会秘书长王奕鸥也表示：“目前NMOSD疾病的整体知晓度都比较低，我们希望通过建立‘5·25NMOSD患者关爱日’，提高全社会对该疾病及患者群体的关注，让罕见病不再罕见。也十分期待更多罕见病特效药能够尽快获批上市，让包括NMOSD患者在内的广大罕见病患者，早日改变无适应内用药的困境。让罕见病病友在解决疾病困扰后，能真正有尊严、有能力实现自我，享受人生。”
活动当天除了《白皮书》的发布及“5·25NMOSD患者关爱日”启动外，北京病痛挑战基金会还联合NMO之家、NMO上海之家、北京白求恩公益基金会NMO关爱家园，现场进行了患者康复操及NMOSD疾病知识手册发布，患者在线问答等系列活动，并邀请了多位专家在线共同为广大病友进行该疾病典型病例的多学科会诊分析及现场为患者答疑，并计划在全国范围内陆续开展多个“NMOSD患者关爱日”线上传播活动。中新网北京5月25日电 (记者 李亚南)
